有報告顯示，2020年孤兒藥有望占到處方藥總銷售額的19%，并且在不包括仿制藥份額的前提下，年銷售額將達到1760億美元，年復(fù)合增長率接近11%，而常見病藥物的年增長僅4%?？梢钥闯?，孤兒藥不再是一個縫隙市場，這也成為很多藥企巨頭的共識。

　　筆者了解到，在孤兒藥領(lǐng)域，中國藥企在此方面的開發(fā)還很少，但在國外，很多藥企已經(jīng)扎根到孤兒藥領(lǐng)域，比如Immunocore、百健、夏爾、亞力兄制藥等，他們都在力求搶食這塊萬億市場的 “大蛋糕”。



　　Immunocore

　　英國生物技術(shù)公司Immunocore專注基于TCP的靶向系統(tǒng)的開發(fā)，主要產(chǎn)品imcgp100于2016年獲得FDA授予的孤兒藥認定資格，用于治療葡萄膜黑色素瘤。葡萄膜惡性黑色素瘤是成年人中較為多見的一種惡性眼內(nèi)腫瘤，居國外眼科惡性腫瘤首位。

　　Immunocore的核心技術(shù)叫ImmTAC，是一種新型的雙特異性生物大分子，是由工程化改造的T細胞受體(T cellreceptor, TCR)以及抗CD3的scFv組成。該分子具備較高的腫瘤靶向特異性。據(jù)悉，目前Immunocore宣布與阿斯利康公司旗下的MedImmune展開了一項 Ib/II期臨床研究，評估IMCgp100聯(lián)合durvalumab和tremelimumab用藥治療轉(zhuǎn)移性皮膚黑色素瘤的安全性和有效性。

　　百健

　　百健已向多個難以治療的神經(jīng)退行性疾病發(fā)起了挑戰(zhàn)，比如阿爾茲海默癥、ALS、脊髓型肌營養(yǎng)不良等。2014年3月28日，F(xiàn)DA批準重組凝血因子IXFc融合蛋白，商品名Alprolix，用于控制和預(yù)防B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏癥或圣誕節(jié)病)患者出血發(fā)作，該藥物因此適應(yīng)癥2008年10月30日被授予孤兒藥地位。

　　2014年6月6日，F(xiàn)DA批準重組抗血友病因子Fc融合蛋白，商品名Eloctate上市，并在2010年11月23日被授予孤兒藥地位，用于控制和預(yù)防成人和兒童血友病A(先天性Ⅷ因子缺乏癥)出血事件，圍手術(shù)期處理，以及防止或減少出血發(fā)作的常規(guī)預(yù)防。

　　夏爾

　　2018年8月31日，專注于罕見病及其他?？萍膊〉目鐕锕鞠臓栃迹核呀?jīng)完成了向Servier S.A.S.出售腫瘤業(yè)務(wù)的交易，成交價格為24億美元。夏爾首席執(zhí)行官Flemming Ornskov博士說：“此次交易的完成證明了我們投資產(chǎn)品組合所體現(xiàn)的明確的價值，以及我們繼續(xù)專注執(zhí)行的戰(zhàn)略重點。雖然腫瘤學(xué)業(yè)務(wù)可以帶來高增長和盈利能力，但我們認為該領(lǐng)域并不是夏爾長期戰(zhàn)略的核心。”

　　筆者了解到，夏爾在非腫瘤孤兒藥領(lǐng)域常年占據(jù)榜首。相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，2024年，夏爾將成為非腫瘤的孤兒藥市場領(lǐng)導(dǎo)者之一，血液治療領(lǐng)域的收入將占據(jù)企業(yè)的大部分營收。

　　亞力兄制藥

　　艾庫組單抗是較為昂貴的藥物，用于治療一種致命的血液病——陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)，平均每年要花費40.9萬美元，2010年為亞力兄制藥公司共帶來了5.41億美元的總銷售額。鑒于美國只有4000～6000人患有此病，于收入而言已是一個巨大的成就。

　　和夏爾一樣，亞力兄制藥也被認為是非腫瘤的孤兒藥市場領(lǐng)導(dǎo)者之一。另有人士表示，亞力兄制藥預(yù)計是唯一一家直到2024年也不會有任何腫瘤孤兒藥的TOP10企業(yè)，因為其收入主要來源于用于血液治療領(lǐng)域的Soliris。而這款藥大幅延長PNH患者的預(yù)期壽命。除Soliris以外，亞力兄制藥還有兩款上市藥物，分別是Strensiq?(asfotase alfa)和KANUMA? (Sebelipase alfa)。