一次性基因療法以昂貴的價(jià)格著稱，近日美國FDA又批準(zhǔn)了一款昂貴的新藥，每劑的價(jià)格將高達(dá)350萬美元。據(jù)了解，這種名為Hemgenix的新藥由杰特貝林(CSL Behring)和Unique公司開發(fā)，是頭款獲FDA批準(zhǔn)用于治療中重度至重度血友病B的基因療法。

　　血友病B是一種危及生命的退行性疾病，患者由于基因出現(xiàn)突變，導(dǎo)致缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)?；加性摷膊〉幕颊呷菀装l(fā)生關(guān)節(jié)、肌肉和內(nèi)臟器官出血，出現(xiàn)疼痛、腫脹和關(guān)節(jié)損傷。目前的治療包括終生預(yù)防性輸注凝血因子IX，以暫時(shí)替代或補(bǔ)充低水平的凝血因子。

　　此次獲批的Hemgenix治療原理是將一種能夠產(chǎn)生缺失凝血因子的基因輸送到肝臟中細(xì)胞，使患者自身能夠產(chǎn)生第九凝血因子。根據(jù)臨床實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，受試者在接受治療18個(gè)月后仍能穩(wěn)定表達(dá)第9凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更為重要的是，接受一次注射后，94%的受試者得以免除耗時(shí)耗錢的終生凝血因子注射。

　　杰特貝林是在2020年從美股上市公司uniQure手中買下Hemgenix的商業(yè)化權(quán)利。杰特貝林一直關(guān)注罕見嚴(yán)重疾病，旗下創(chuàng)新藥物組合包括一系列重組和血漿制品，用于治療出血性疾病、免疫缺陷性疾病和慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病，以及遺傳性血管性水腫和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏癥等。

　　杰特貝林在2020年以4.5億美元的價(jià)格從Unique公司收購全球?qū)＠鏅?quán)后，將這種基因療法商業(yè)化。按照uniQure早些時(shí)候的估計(jì)，美國和歐洲大約有1600萬B型血友病患者。

　　值得一提的是，定價(jià)一直是新藥物繞不開的話題，而一次性基因療法更是以昂貴的價(jià)格著稱。算上Hemgenix，過去僅僅三個(gè)多月的時(shí)間里，“全球最貴藥物”的頭銜其實(shí)就已經(jīng)變更三次。

　　據(jù)悉，諾華旗下的基因療法Zolgensma以212.5萬美元的售價(jià)占據(jù)全球“最貴藥物”頭銜接近兩年。而今年8月和9月，美國藍(lán)鳥生物旗下兩款基因療法接連獲得FDA批準(zhǔn)則打破了這一記錄，這兩款藥分別是治療β-地中海貧血的Zynteglo(280萬美元)和治療早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的Skysona(300萬美元)。

　　雖然定價(jià)高昂，但對(duì)于Hemgenix未來的銷售，業(yè)內(nèi)保持樂觀。參考諾華三季報(bào)顯示今年前9個(gè)月Zolgensma實(shí)現(xiàn)銷售收入為10.61億美元來看，分析人士為，Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因?yàn)楝F(xiàn)有的血友病療法同樣很貴，另一方面，血友病患者長(zhǎng)期處于擔(dān)憂出血的狀態(tài)。